Acondroplasia: evidenze di real world un anno dopo

L’acondroplasia è la displasia scheletrica più frequente causata da una mutazione nel gene del recettore del fattore di crescita dei fibroblasti 3 (FGFR3), che codifica un recettore transmembrana, importante per la regolazione della crescita lineare delle ossa.Associata ad una bassa statura sproporzionata e a complicanze significative e potenzialmente gravi, l’acondroplasia richiede un trattamento pronto ed efficace al fine di migliorare significativamente la qualità di vita dei pazienti, e ridurre frequenza e necessità di ricovero e di intervento chirurgico certamente doloroso.Vosoritide, analogo del peptide natriuretico di tipo C, è ad oggi il primo ed unico farmaco disponibile in grado di stimolare la velocità di crescita ossea e migliorare la proporzione corporea nei soggetti con acondroplasia.
Nel corso del webinar i maggiori esperti nazionali presentano un’analisi delle prime esperienze cliniche italiane, i dati di sicurezza e di efficacia, e le osservazioni beyond the rate legati, ad un anno dalla sua autorizzazione in Italia.